Novartis ha recibido la autorización de Estados Unidos para comercializar una terapia genética que trata un raro desorden infantil, y que tiene un valor de 2,1 millones de dólares, lo que lo convierte en el medicamento más caro de la historia.
La compañía farmacéutica ha explicado que Zolgensma es un tratamiento que se utiliza una sola vez para la atrofia muscular espinal (SMA), enfermedad que afecta a 1 de cada 10.000 nacidos y que tiene como resultado la muerte o la necesidad de ventilación permanente para la edad de dos años en el 90% de los casos.
Zolgensma funciona al proporcionar una copia funcional del gen defectuoso responsable del SMA, que detiene la progresión de la enfermedad a través de una infusión intravenosa única.
Vas Narasimhan, director ejecutivo de Novartis, ha dicho en un comunicado que “Zolgensma es un avance histórico para el tratamiento de SMA y una terapia genética histórica” y ha agregado que la compañía está trabajando con el gobierno y las aseguradoras para acelerar la cobertura.
La Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos ha señalado que la seguridad del fármaco se había probado en un ensayo clínico en curso y en un ensayo clínico finalizado, en el que participaron 36 pacientes entre las edades de dos semanas y ocho meses.
La mayor evidencia de la efectividad de este tratamiento se basa en los resultados del ensayo en curso, que muestra que “los pacientes tratados con Zolgensma demostraron una mejora significativa en su capacidad para alcanzar los hitos motores del desarrollo, incluido el control de la cabeza y la capacidad de sentarse sin apoyo”.
Jerry Mendell, un médico involucrado en el ensayo en el Nationwide Children’s Hospital en Columbus, Ohio, ha agregado que “el nivel de eficacia, ofrecido como una terapia única y de una vez, es realmente notable y brinda un nivel de esperanza sin precedentes para las familias”.